Joaquim Burali, de 2 anos, tem Atrofia Muscular Espinhal tipo 2 e recebeu a aplicação em 14 de novembro.

Uma criança com uma doença rara em Maringá, no norte do Paraná, recebeu a aplicação de um medicamento ZOLGENSMA que custa R$ 7 milhões e é considerado o medicamento mais caro do mundo. O menino, Joaquim Burali, de dois anos, é diagnosticado com uma doença degenerativa chamada Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 2.

Em 21 de agosto, a ministra Carmen Lúcia, do Supremo Tribunal Federal (STF), determinou que o medicamento e despesas com a internação, custos hospitalares e honorários médicos fossem pagos pelo Governo Federal. Após a decisão, a família precisou esperar quase três meses para que a sentença fosse cumprida.

Joaquim recebeu a dose única Zolgensma em 14 de novembro, no Hospital Angelina Caron, em Campina Grande do Sul, na Região Metropolitana de Curitiba.

Dos R$ 7 milhões necessários, o Governo Federal depositou R$ 5,5 milhões em uma conta judicial de Joaquim. Por isso,  foi preciso intimar a NOVARTIS, farmacêutica responsável pelo medicamento  para saber se aceitariam ou não o valor menor. Na época, a Novartis confirmou ao g1 que seria feita a liberação do tratamento para Joaquim. No mesmo dia, o Governo Federal também se comprometeu a complementar os valores.

Nesta terça-feira (25), o Ministério da Saúde informou, por meio de nota, que fez outros dois depósitos complementares em outubro.


Lucas Matheus Rodrigues, que é pai de Joaquim, contou que o filho recebeu o medicamento por infusão durante uma hora e teve alta no mesmo dia. Contudo, ainda precisou ficar na cidade para passar por exames e acompanhamento médico. A aplicação é de dose única.

A expectativa é de que Joaquim receba alta ainda nesta semana e volte para Maringá, onde vai continuar com as sessões de fisioterapia e outras terapias.

"A Novartis informa que o medicamento Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque) é uma terapia gênica de dose única que entrega uma cópia funcional humana do gene SMN1, que é ausente ou defeituoso em crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). A partir da entrega desse gene, o organismo volta a produzir a proteína SMN, essencial para o correto funcionamento e sobrevivência dos neurônios motores. Com níveis adequados dessa proteína, há desaceleração da progressão da AME e, consequentemente, estabilização da doença com potencial melhora na qualidade de vida dos pacientes."

Fonte: G1